Quelles sont les étapes de mise en place d’une étude clinique ?

Dans l’industrie pharmaceutique, la création d’un nouveau médicament est toujours un moment important qui couronne des années de recherche. Toutefois, avant sa commercialisation, il y a toujours une étape cruciale : l’étude clinique. Son but est d’apporter la preuve de l’efficacité du traitement sur une maladie, un symptôme ou une pathologie en particulier, et de s’assurer qu’il soit bien toléré. Les résultats de cette étude seront indispensables afin que les autorités réglementaires puissent donner leur aval à sa distribution. Un parcours avec plusieurs étapes clés qui peut prendre plusieurs années.

Première étape : la préparation

Cette étape est indispensable pour structurer l’étude clinique. C’est une phase préparatoire qui pose clairement la problématique à laquelle l’étude doit répondre. Une sorte d’hypothèse formulée sans ambiguïté qui permet de rédiger le protocole de recherche associé.
Ce dernier consiste à construire un dossier à valider par les autorités compétentes qui sont les seules à pouvoir autoriser l’étude.

Deuxième étape : l’approbation réglementaire

Toutes les études cliniques doivent être validées et approuvées par deux organismes :

• Le comité de protection des personnes (CPP) : il est associé dans toutes les études ou les expérimentations biologiques et médicales pratiquées sur l’être humain. Son rôle est de s’assurer que le protocole de recherche de l’étude clinique met tout en œuvre pour protéger les participants. Il doit aussi s’assurer de la pertinence du projet de recherche et de sa méthodologie.
• L’agence nationale de sécurité du médicament (ANSM, autrefois appelée l’AFSSAPS) : elle vérifie la méthodologie et le protocole de l’étude clinique. Elle peut modifier, suspendre ou interdire la recherche si elle juge que la santé des participants de l’étude est compromise.

Une fois les autorisations obtenues, l’essai dans sa forme opérationnelle peut débuter.

Troisième étape : l’essai clinique

Phase 1 : sécurité et tolérance

Le but de cette première phase est de s’assurer de la sécurité du produit. Le médicament est donc testé auprès de participants volontaires sains et en bonne santé. L’objectif de ce travail est d’étudier comment il se comporte dans le corps, afin de déterminer son assimilation, la dose maximale admissible, la diffusion, l’impact sur le métabolisme et les éventuels effets secondaires.
En général, cette première phase se déroule sur un nombre réduit de participants. Si les résultats sont positifs selon la méthodologie validée, l’étude clinique peut alors entrer dans la deuxième phase.

Phase 2 : tolérance et efficacité

L’objectif est de développer la recherche liée à la tolérance et de mesurer l’efficacité du produit. Les personnes qui participent à ce test sont donc des petits groupes de volontaires malades qui répondent à des critères particuliers et dont le médicament peut améliorer la condition.
En plus d’en apprendre davantage sur la tolérance du médicament, la recherche clinique à ce stade permet de tester et d’ajuster les doses afin de trouver celles qui correspondent le mieux aux pathologies ciblées.

Phase 3 : bénéfices et risques

Le produit testé est-il efficace ? Est-ce qu’il a un effet bénéfique et thérapeutique sur une majorité de patients au-delà de l’effet placebo ? Ce sont les questions auxquelles doit répondre cette dernière phase de test. C’est d’ailleurs la plus importante. Les essais se font à présent sur une population volontaire importante qui est atteint de la maladie auquel le médicament est destiné.
Comme lors des précédentes phases, le but est d’affiner les connaissances scientifiques sur la tolérance du produit et des effets secondaires. C’est également une étape importante dans la mesure de l’efficacité qui s’inscrit dans le protocole de recherche.

Quatrième étape : l’analyse et l’AMM

Cette dernière étape d’analyse se base sur les données statistiques complètes de l’étude. Elle prend la forme d’un rapport pouvant éventuellement déboucher sur des publications scientifiques et des présentations au sein de congrès et colloques médicaux.
Au terme de l’étude clinique opérationnelle, l’ANSM déterminera si les analyses des données permettent ou non la constitution d’un dossier pouvant aboutir à une AMM (autorisation de mise sur le marché) qui permet de commercialiser le nouveau médicament.

La mise en vente du médicament ne signifie pas pour autant la fin de l’étude. En effet, les connaissances, les risques et les bénéfices du produit sont constamment affinés dans le cadre d’un travail de pharmacovigilance. C’est une manière d’actualiser la stratégie thérapeutique et de développer de nouvelles informations qui seront utiles afin de renouveler l’AMM initiale qui a une durée de vie de 5 ans. Une fois l’AMM renouvelée, celle-ci est désormais sans limite de temps et le médicament peut poursuivre son cycle de vie – toujours sous surveillance – jusqu’au moment où il tombe dans le domaine public, ouvrant alors la voie à la création de génériques.

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